La recherche clinique en pédiatrie

Céline Giustranti
22/03/2017
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Chaque année en France, le cancer touche 2 400 enfants et adolescents de moins de 18 ans. Aujourd'hui, les trois quarts des enfants guérissent. Le développement de la recherche clinique est essentiel pour améliorer le taux de guérison et réduire les séquelles des traitements.
Pediatrie
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Le pôle d’oncologie pédiatrique, adolescents jeunes adultes (POPAJA) de l’Institut Curie est considéré à juste titre comme l’un des leaders nationaux et européens pour le traitement des cancers pédiatriques. Il traite environ 300 nouveaux jeunes patients chaque année, soit en pédiatrie, soit dans son unité dédiée aux adolescents et jeunes adultes. Il a par ailleurs établi des coopérations privilégiées avec les hôpitaux de l’AP-HP (Necker-Enfants-Malades, Robert-Debré, Bicêtre et Trousseau). Grâce à ses nombreuses collaborations nationales et internationales ainsi qu’à sa labellisation par l’Institut National du Cancer comme centre « essais précoces pédiatriques », il propose à aux jeunes patients les traitements les plus innovants et les plus adaptés.

Les cancers pédiatriques étant des maladies rares, les traitements doivent être décidés dans des centres spécialisés et les progrès thérapeutiques nécessitent le plus souvent le regroupement des données de ces centres au niveau national ou international dans des études « multicentriques ». Les pédiatres oncologues de l’Institut Curie participent, voire coordonnent de nombreuses instances internationales renommées : Société internationale d’oncologie pédiatrique (SIOP), Consortium Innovative Therapeutics for Cancer in Children (ITCC), bureau de la SIOP Europe, SIOPEurope neuroblastome, consortium EUROEWING, European pediatric Soft tissue Sarcoma Study group (EpSSG)... Cette implication assure l’accès aux jeunes patients, au plus tôt et en toute sécurité, aux nouvelles molécules. Pour preuve, l’Institut Curie est l’un des centres leader national en termes d’inclusion de patients dans les essais pédiatriques.

L’objectif des essais cliniques est double : améliorer les taux de guérison mais aussi  limiter les effets secondaires et les séquelles de la maladie et des traitements

La recherche clinique n'exclut absolument pas la réflexion individuelle et l'adaptation du traitement pour chaque patient en fonction de l'efficacité et de la tolérance du traitement. Dans cette démarche de recherche, comme dans toute la démarche de soins dans laquelle elle s'intègre, c'est bien l'indispensable alliance thérapeutique qu'il faut chercher à établir et maintenir entre les patients, les parents et les soignants.

 

Plusieurs essais d’envergure menés à l’Institut Curie…

Parmi les essais cliniques majeurs pour lesquels les médecins de l’Institut Curie sont investigateurs en pédiatrie, figurent :

  • un essai d’immunothérapie, avec un anticorps anti-PDL-1 de la société Gennentech. C’est l’un des premiers de ce type en pédiatrie, à un niveau international.
  • un essai clinique en coopération avec l’industriel EpiZyme qui a synthétisé une molécule capable de compenser la perte de la fonction de Smarcb1, responsable des tumeurs rhabdoïdes
  • le projet national MICCHADO visant à permettre une évaluation moléculaire et immunologique, lors du diagnostic, pour les enfants et adolescents touchés par des cancers à haut risque.
  • Le protocole européen LINES dont l’objectif est d’adapter l’intensité des cures de chimiothérapie en fonction du profil génomique chez les enfants atteints de neuroblastome. 
  • Le protocole PNET5MB premier protocole international qui adapte le traitement au profil biologique du médulloblastome

Grâce à sa participation active à des réseaux d’excellence en termes d’essais précoces et de protocoles de soins thérapeutique internationaux, l’Institut Curie peut ainsi faire bénéficier aux patients rapidement des évolutions tant en terme de désescalade thérapeutique que de nouvelles stratégies thérapeutiques.