Progresser phase après phase

En médecine, généralement, cette phase I est réalisée chez des volontaires sains. Mais la cancérologie est une discipline particulière dans laquelle les phases I ont presque toujours lieu avec des malades.

Précise le Dr Jean-Pierre Bleuse, directeur de la recherche clinique, translationnelle et de l’innovation à l’Institut du cancer de Montpellier.

La phase II, qui nécessite la participation de plus de patients, a pour objectif de vérifier l’efficacité et le rapport bénéfice/risque du médicament. Ces phases précoces sont parfois menées au sein d’une seule étude dite de phase I-II. En France, il existe seize centres labellisés de phase précoce (CLIP2), reconnus et soutenus par l’INCa. 

Puis viennent les phases avancées, dont la plus importante, la phase III, qui consiste à recruter plusieurs centaines à plusieurs milliers de malades pour s’assurer de l’efficacité supérieure de la thérapie innovante afin d‘obtenir une autorisation de mise sur marché. Les essais qui donnent les résultats les plus fiables sont menés de façon randomisée et, quand cela est possible, en double aveugle : deux groupes homogènes de patients sont constitués de façon aléatoire (randomisation) pour recevoir soit le médicament soit un placebo ; ni les patients ni les personnels soignants ne savent quel traitement leur est administré (double aveugle).