Actualité - Distinction

Deux financements pour le rétinoblastome et la chimiothérapie artérielle

Anne Coppola
19/02/2019
Partager
Isabelle Aerts et Livia Lumbroso-Le Rouic ont obtenu un PHRC pour poursuivre leurs travaux sur le rétinoblastome. La recherche de nouveaux traitements et l’amélioration de ceux existants pour préserver au mieux la vision de l’enfant restent une priorité pour les soignants et les chercheurs.
Isabelle Aerts

Livia Lumbroso- Le Rouic et Isabelle Aerst : « RETINO18-01 – Traitements conservateurs du rétinoblastome : efficacité des nouvelles stratégies et devenir visuel »

Le rétinoblastome, tumeur qui atteint les cellules de la rétine, est une maladie rare qui touche le tout jeune enfant. Il peut prendre une forme bilatérale (les deux yeux sont touchés) ou unilatérale. Le rétinoblastome se soigne bien : le taux de survie à 5 ans en France est de 98,9%. Toutefois, le seul moyen pour soigner un certain nombre d’enfants est de procéder à une chirurgie, qui consiste à enlever l’œil (énucléation).

Dans certaines indications, on peut éviter l’énucléation grâce à un traitement conservateur, qui associe une chimiothérapie, soit classique (intraveineuse), soit intra-artérielle (IAC). Dans ce dernier cas, l’intérêt est de délivrer la chimiothérapie directement auprès de l’œil, diminuant de ce fait les toxicités liées aux fortes doses et la dissémination du médicament dans l’organisme. A l’Institut Curie, centre référent pour la prise en charge du rétinoblastome, les équipes d’ophtalmologie et de pédiatrie avec Isabelle Aerts (Pédiatrie) et Livia Lumbroso-Le Rouic (Ophtalmologie), étudient les indications à la chimiothérapie artérielle.

Lors de l’édition 2018 de l’ASCO, le plus grand congrès mondial de cancérologie, une étude a été présentée montrant que cette thérapeutique est faisable et généralement bien tolérée. Grâce au soutien du ministère de la Santé, ces équipes vont maintenant se consacrer à deux études cliniques auprès de patients éligibles aux traitements conservateurs. Une étude randomisée de phase 2 comparera, dans les rétinoblastomes unilatéraux, la chimiothérapie intra-artérielle associant du melphalan et du topotécan, à la chimiothérapie intra-artérielle de référence (melphalan seul). Cependant, le pronostic visuel à long terme est toujours en cours d’évaluation avec cette technique, qui peut être associée à des complications locales ischémiques altérant la fonction visuelle. Par ailleurs, une étude interventionnelle évaluera si la fonction visuelle à long terme est mieux préservée chez les patients non éligibles à l'IAC et traités par chimiothérapie systémique. L’objectif de ces études est d’abord d’améliorer la qualité de vie des enfants en préservant la fonction visuelle.

Qu’est-ce que le PHRC-K ?

Chaque année, depuis 1993, la direction générale de l’offre de soins (DGOS) lance un appel à projets national de recherche permettant aux équipes hospitalières de déposer des dossiers en vue d’obtenir un important financement pour mener un programme de recherche clinique en cancérologie (PHRC-K), en recherche interventionnelle en santé des populations (RISP) ou en recherche translationnelle (PRT-K). La sélection des dossiers est organisée par la DGOS, sur proposition de l’Institut national du cancer (INCa). Le Programme hospitalier de recherche clinique en cancérologie (PHRC-K) finance des projets de recherche dont les résultats doivent directement permettre une modification de la prise en charge des patients. Ces recherches sont indispensables pour mieux comprendre, diagnostiquer et traiter les maladies.