Essai clinique de Phase I/II - Pédiatrie Neuroblastomes

NANT 2015-02 (IC 2018-05)
Pédiatrie Neuroblastomes
Ouvert depuis le : 27.09.2021
Site : Paris
Public cible
Enfant
Etude internationale de phase 1/2 portant sur le Lorlatinib (PF-06463922), un traitement oral inhibiteur d'ALK / ROS1, chez des patients présentant un Neuroblastome récidivant ou réfractaire avec altération génétique activatrice d'ALK.. - NANT-2015-02
Description de l'essai

Le Lorlatinib est un nouvel inhibiteur de toutes les formes activées de la protéine ALK, y compris dans les cas de résistance au Crizotinib. Dans le cadre de cette première étude pédiatrique de phase I sur le Lorlatinib, le médicament sera administré en monothérapie et en association avec une chimiothérapie chez des patients atteints d·un neuroblastome récidivant/ réfractaire. L·étape d·escalade de dose de cette étude (cohorte A1) sera effectuée selon une « méthodologie 3+3 » de phase 1 traditionnelle. Lorsque la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) aura été identifiée, on formera une cohorte d·expansion de six patients (cohorte B1) au sein de laquelle la priorité sera donnée aux patients n·ayant jamais été traités à l·aide d·inhibiteurs d·ALK. Des cohortes seront formées en parallèle avec des adultes ou des patients ayant une surface corporelle élevée (cohorte A2), et le médicament sera administré en association avec la chimiothérapie une fois que la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) sera établie (cohorte B2).