Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

Céline Giustranti
22/03/2017
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La recherche clinique permet d’améliorer la prise en charge et les traitements des patients atteints de cancer. L’essai clinique constitue l’ultime étape avant le lancement éventuel de tout médicament ou technique ou l’implémentation d’une nouvelle stratégie thérapeutique.
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Il est important de distinguer la recherche fondamentale, qui se passe dans les laboratoires, de la recherche clinique, menée avec le patient et dans son intérêt, mais aussi les différents types d’études cliniques :

  • les études observationnelles ou « non interventionnelles » où des données sont enregistrées à l’occasion d’explorations et de soins standards.
  • les études cliniques interventionnelles. Elles nécessitent une intervention supplémentaire à celle normalement prévue par la prise en charge standard du patient. Elles doivent donc faire l’objet d’un consentement de sa part. Certaines de ces études testent de nouveaux traitements, de nouvelles associations thérapeutiques ou d’autres interventions (telles qu’un nouvel examen, un suivi psychologique protocolaire etc…). Les études cliniques interventionnelles n’ont donc pas toutes pour finalité de mettre au point de nouveaux traitements. Elles peuvent aussi servir à déchiffrer les mécanismes de la cancérogenèse, mieux comprendre les interactions de la tumeur avec son environnement, réaliser des progrès technologiques en imagerie : autant de pistes exploitées en recherche clinique pour développer des outils plus performants de diagnostic, de pronostic, de traitements et de prédiction de la réponse aux traitements. A la différence des études observationnelles, ces études interventionnelles à visée cognitive nécessitent une intervention (prise de sang, examen d’imagerie etc.).

En ce qui concerne les études interventionnelles évaluant de nouvelles approches thérapeutiques, elles ne peuvent débuter qu’à partir du moment où cette nouvelle stratégie thérapeutique a passé toutes les étapes de validation en laboratoires puis les phases d’exploration préclinique. Le but est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de molécule ou de technique, afin de proposer, à terme, aux patients, des traitements plus efficaces et comportant moins d’effets secondaires.

 

Les différentes étapes d’un essai clinique

Par définition, les études cliniques interventionnelles incluent des patients volontaires, répondant à des critères très spécifiques. Le protocole est expliqué au patient, qui choisit d’y participer ou non. Lorsqu’il s’agit de tester un nouveau traitement, le développement se déroule en plusieurs étapes :

  • une étude de phase I. Incluant quelques patients, elle vise à évaluer la tolérance de la molécule et à déterminer la dose optimale
  • une étude de phase II qui permet d’évaluer l’activité anti-tumorale.
  • les études de phase III qui impliquent la participation de  nombreux patients. Elles comparent un nouveau traitement au traitement de référence. Ces études se déroulent parfois en double aveugle : ni le patient ni le médecin ne sait qui reçoit le nouveau traitement et qui reçoit le traitement habituel.

Ce n’est qu’à l’issue de ces trois phases que le traitement peut obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM).

Une fois que le traitement est commercialisé, il entre dans une phase dite phase IV. Celle-ci se déroule au long cours et permet d’approfondir la connaissance du médicament dans les conditions réelles d’utilisation, d’évaluer sur un plus grand nombre de personnes sa tolérance et de détecter d’éventuels effets indésirables sur une durée d’observation plus longue.

Quelle que soit leur finalité, tous ces travaux sont strictement encadrés. Au-delà des contraintes réglementaires, la remise en question est permanente à l’Institut Curie : autorités et acteurs de la recherche évaluent sans cesse les méthodes et les protocoles, comme la portée et les enjeux liés aux essais.